آرثار مورجان طفل يبلغ من العمر 5 أشهر مصاب بمرض الضمور العضلي الشوكي وهو لا يستطيع تحريك رأسه ولا أطرافه الأربعة، سيكون أول المستفيدين من علاج يعد الأغلى في العالم إذا تبلغ كلفته 1.8 مليون جنيه استرليني بحسب بي بي سي.
وعادة يؤدي مرض الضمور العضلي الشوكي إلى الإصابة بالشلل وصعوبة التنفس والوفاة خلال شهور للأطفال المولودين بالنوع (آي) وهو أخطر أنواعه. ونسبة الإصابة بالمرض هي واحد بين كل 10 آلاف مولود وتصل نسبة الوفيات بين 50 و70 % بين المصابين بالنوع (آي).
تفاوضت خدمة الصحة الوطنية في بريطانيا مع الشركة المنتجة على سعر مخفض – لم يعلن عنه - لأغلى دواء في العالم ليتلقى عشرات الأطفال المصابين بالمرض جرعة منه كل عام.
بدأت الصحة الوطنية مشروعها العلاجي مع الطفل آرثار الذي سيكون أول طفل يتلقى جرعة من أغلى دواء في العالم.
العلاج الجديد يستخدم فيروسًا لتوفير نسخة طبيعية من جين (إس.إم.إن1) للأطفال المولودين بجين معيب، ويعطى عن طريق الحقن.
وتنتج الخلية الحركية العصبية الصحية بروتين SMN بعد تلقيه الجين البديل ويساهم البروتين في منع الخلايا من الموت التدريجي.
وقالت د. إليزبيث ريج استشارية طب أعصاب الأطفال في مستشفى إيفلينا للأطفال: "قبل 20 عامًا كان يتوقع للمصاب بضمور العضلات الشوكي عمر قصير أما الآن بالإمكان تغيير مستقبلهم". في السابق لا يتوقع أن يعيش المصابون بالمرض لأكثر من سنتين دون تلقي العلاج.
وقالت شركة صناعة الأدوية السويسرية نوفارتس المنتجة للدواء في بيان سابق أنها عالجت حتى الآن أكثر من 150 مريضًا بالعقار الجديد.
